Данилку Вінтоніву 9 років. У нього мʼязова дистрофія Дюшена. Родина збирає кошти на препарат Elevidys, вартість якого у зборі вказана як 3,2 млн доларів.
Отримувач: Зварун Оксана Володимирівна, мама Данилка.
Мʼязова дистрофія Дюшена - рідкісне генетичне захворювання, при якому організм не виробляє достатньо білка дистрофіну. Без нього мʼязові клітини поступово пошкоджуються, слабшають і заміщуються жировою або сполучною тканиною.
Хвороба зазвичай проявляється в дитинстві та прогресує з віком: дитині стає важче ходити, вставати, підійматися сходами, а згодом можуть страждати серце і дихальні мʼязи. Саме тому час для сімей з таким діагнозом критично важливий.
Elevidys - це генна терапія для пацієнтів із Дюшеном. Її задача - доставити в мʼязові клітини інструкцію для створення скороченої форми дистрофіну, так званого мікродистрофіну. Це не проста таблетка і не курс інʼєкцій, а високотехнологічне одноразове лікування, яке має дати мʼязам додаткову підтримку.
Висока ціна повʼязана з рідкісністю хвороби, складним виробництвом вірусного вектора для доставки гена, роками досліджень, контролем якості, логістикою та медичним супроводом до і після введення препарату. Рішення про застосування такої терапії завжди приймають лікарі після генетичних і клінічних перевірок.
Якщо можете підтримати фінансово - скористайтесь зручним способом нижче. Якщо ні, поширення сторінки також допомагає збору дійти до людей, які можуть долучитися.
